L’affaire Mattie T. est une bataille juridique qui s’est déroulée aux États-Unis dans les années 1970. L'affaire concernait une jeune fille nommée Mattie T., née avec une maladie génétique rare appelée maladie de Tay-Sachs. La maladie de Tay-Sachs est une maladie mortelle qui affecte le système nerveux et entraîne généralement la mort dans la petite enfance.
Les parents de Mattie T., Joe et Ray Ann Taylor, ont été dévastés par le diagnostic de leur fille. Ils ont recherché les meilleurs soins médicaux possibles pour Mattie et ont également commencé à faire des recherches sur la maladie. Les Taylor ont appris qu'il existait un traitement potentiel contre la maladie de Tay-Sachs, développé par une équipe de chercheurs de l'Université de Californie à San Francisco (UCSF).
Les Taylor ont contacté les chercheurs de l'UCSF et leur ont demandé de soigner Mattie. Les chercheurs ont accepté et Mattie a commencé à recevoir le traitement expérimental. Le traitement s'est révélé prometteur au début, mais l'état de Mattie s'est finalement aggravé. Elle est décédée en 1978 à l'âge de six ans.
L'affaire Mattie T. a attiré l'attention nationale et a déclenché un débat sur l'éthique des traitements médicaux expérimentaux. Certaines personnes ont soutenu que les parents de Mattie avaient eu tort de la soumettre au traitement expérimental, tandis que d'autres ont soutenu qu'ils avaient fait la bonne chose en donnant à Mattie une chance de vivre.
L'affaire a également conduit à une augmentation du financement de la recherche sur la maladie de Tay-Sachs et d'autres maladies génétiques rares. Le traitement contre la maladie de Tay-Sachs que Mattie a reçu a depuis été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA).
Le cas Mattie T. rappelle les choix difficiles auxquels sont confrontés les parents d’enfants atteints de maladies génétiques rares. C'est également un rappel de l'importance de la recherche sur ces troubles et du besoin de compassion et de compréhension.